Onxeo Quarterly Information as of September 30, 2014

Quarterly Information as of September 30, 2014

– Effective integration of both entities, BioAlliance Pharma and Topotarget, into newly named Onxeo

– Major advancements of company programs

• Validive®: Positive preliminary top-results of the Phase II trial

• Beleodaq®: Grant of U.S. marketing authorization and first sales

• Livatag®: Active recruitment in the ReLive trial with nearly 35% of planned patients already randomized

– Significantly improved cash position

Paris (France), Copenhagen (Denmark), November 6, 2014 – Onxeo SA (Euronext Paris, NASDAQ OMX Copenhagen – ONXEO), an innovative biopharmaceutical company specializing in the development of orphan oncology drugs, today publishes the major key milestones achieved during the third quarter of 2014 and the last few weeks.

Since August 1st, 2014, the newly named company Onxeo resulting from the merger of Topotarget and BioAlliance Pharma is fully operating with teams in France and Denmark.

Onxeo has achieved major milestones in the development of its key programs in orphan oncology:

Validive® (clonidine Lauriad®)

• Positive preliminary top-line results of the international large Phase II trial comparing the efficacy and safety of Validive® versus placebo in the prevention of oral severe mucositis in Head and Neck cancer patients. Experts have confirmed that these data were supportive to further pursue Validive® development plan. Validive® peak sales potential is estimated between €200 and €400 million.

Beleodaq® (belinostat)

• Grant of US conditional marketing authorization of Beleodaq® for the treatment of patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma (PTCL). This approval has triggered a $25 million milestone payment from American partner Spectrum Pharmaceuticals, to be received by year-end by the company. The commercialization of Beleodaq® by the Spectrum Pharmaceuticals’ oncology sales team started in late July 2014 and the first promising sales have been registered over Q3.

Livatag® (doxorubicin Transdrug™)

• Active recruitment in the phase III trial ReLive in primary liver cancer, with nearly 35% of planned patients already randomized, in line with the study planning.

Other programs

• Launch of Sitavig® , approved in the US for the treatment of labial herpes by the US based licensee Innocutis towards to dermatologists and top tier general practitioners,first promising sales reported after a few weeks of promotion.

• Decision to stop Amep® biotherapy development to reinforce focus onOnxeo’s advanced strategic programs.

Financials

The consolidated turnover for the third quarter 2014 has increased significantly compared to same period in 2013:

Consolidated revenues – IFRS – in thousands Euros Q3 2014 Q3 2013

Non-recurring revenues from out-licensing agreements 19,911 133

Recurring revenues from out-licensing agreements 622 113

Other revenues 55 0

TOTAL 20,588 246

• Non-recurring revenues have surged as a result of the $25 million milestone from Spectrum Pharmaceuticals linked to Beleodaq® market authorization and the $1.9 million upfront payment from Innocutis due at delivery of the first commercial batch of Sitavig®.

• Recurring revenues reflect royalties received, including royalties on Beleodaq® and Sitavig® sales on the US market.

• As a result of the merger and with the €10 million loan from our major shareholder Financière de la Montagne, put in place in July, the cash position has been significantly improved and reaches €20.7 million as of September 30th, 2014.

During Q4, this position will be further strengthened with the $25 million milestone payment from Spectrum Pharmaceuticals and the €1.25 million second milestone of BPIfrance grant dedicated to the Livatag® development as a part of the NICE (Nano Innovation for Cancer) consortium.

Governance

Now that the merger process is fully completed, Mr. Per Samuelsson and Dr. Bo Jesper Hansen are leaving the Board as of November 7th. Dr Hansen has brought to the Board’s attention a newly emerged potential conflict of interest, which requires his stepping down in line with good governance practices; Mr. Per Samuelsson has asked to be relieved from the Board to allow more time to other assignments.

In parallel, the company board of Directors will evolve to add new expertise, especially to reinforce its scientific skills in line with its ambition to become a global leader in Orphan Oncology.

“Merger and integration have been successfully achieved, and we at HealthCap have full confidence that Onxeo has the assets and the teams to achieve its ambition and create strong value for its shareholders”, declares Per Samuelsson.

“I would like to thank Bo Jesper and Per for their support in the merger process as well as during the effective implementation”, declares Mr. Patrick Langlois, chairman of the Board.

Perspectives and clinical challenges

Validive®: Based on the positive phase II results, the company will initiate the preparation of a phase III trial to evaluate Validive® efficacy. Thanks to its fast track status in the US, discussions with FDA will be eased and the company plans to submit this new study in the course of 2015.

Beleodaq®: Following the conditional marketing authorization in 2nd line PTCL, a phase III trial will be initiated together with Spectrum Pharmaceuticals to confirm Beleodaq® efficacy and safety in PTCL 1st line, both in the US and Europe. Other indications are also reviewed by the company and Spectrum Pharmaceuticals to further develop Beleodaq®’s potential.

Livatag®: As planned, the fifth DSMB will be held Q4 2014, to evaluate the tolerance of Livatag® in nearly 35% of planned patients randomized. As of now, DMSB has each time unanimously recommended continuing the study without modification, based on positive assessment of Livatag® safety data.

“The first months of Onxeo are marked by very successful and crucial achievements on key products. Beleodaq® has been registered and launched on the U.S. market, Validive® phase II has shown positive results allowing its passage into phase III. Next critical steps in the coming months will be to design the most effective development plans for these two products”. declares Judith Greciet, CEO of Onxeo

“With a reinforced cash position, a strengthen team thanks to the merger with Topotarget and enlarged promising pipeline, Onxeo has reinforced during the course of the past months its postion to become a major player in Orphan oncology ”, she continues.

141106EN_Quarterly Information Q3 2014

Kvartalsmeddelelse pr. 30. september 2014

– Effektiv integrering af begge enheder, BioAlliance Pharma og Topotarget, i det nye selskab Onxeo

– Store fremskridt i selskabets programmer

• Validive®: Positive foreløbige topline-resultater fra fase II-studiet

• Beleodaq®: Tildeling af markedsføringstilladelse i USA og første salg

• Livatag®: Aktiv rekruttering i studiet ReLive, hvor næsten 35 % af det planlagte antal patienter allerede er blevet randomiseret

– Væsentligt forbedret likviditet

Paris (Frankrig), København (Danmark), 6. november 2014 – Onxeo SA (Euronext Paris, NASDAQ OMX København – ONXEO), et innovativt biofarmaceutisk selskab med speciale i udvikling af lægemidler til behandling af sjældne kræftsygdomme, har i dag offentliggjort vigtige milepæle opnået i løbet af 3. kvartal og de seneste uger.

Siden 1. august har Onxeo, som blev dannet ved fusionen af Topotarget og BioAlliance Pharma, været fuldt funktionsdygtigt med medarbejdere i Frankrig og Danmark.

Onxeo har opnået vigtige milepæle i udviklingen af dets primære programmer inden for sjældne kræftsygdomme:

Validive® (clonidin Lauriad®)

• Positive foreløbige topline-resultater fra det store internationale fase II-studie, hvor man sammenlignede behandlingseffekt og sikkerhed for Validive® over for placebo til forebyggelse af svær oral mucositis i patienter med hoved- og halskræft. Eksperter har bekræftet, at disse data understøtter en videreudvikling af Validive®. Validive® vurderes at have et potentielt maksimumsalg på mellem EUR 200 og 400 mio.

Beleodaq® (belinostat)

• Tildeling af betinget markedsføringstilladelse i USA for Beleodaq® til behandling af patienter med recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL). Godkendelsen har udløst en milepælsbetaling på USD 25 mio. fra den amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals, som selskabet vil modtage inden årets udgang. Spectrum Pharmaceuticals’ onkologiske salgsteam begyndte kommercialiseringen af Beleodaq® i slutningen af juli 2014, og det første lovende salg blev registreret i løbet af 3. kvartal.

Livatag® (doxorubicin Transdrug™)

• Aktiv rekruttering af patienter til fase III-studiet ReLive vedrørende primær leverkræft, hvor næsten 35 % af det planlagte antal patienter allerede er blevet randomiseret, hvilket er i overensstemmelse med studieplanen.

Andre programmer

• Lancering af Sitavig®, som er godkendt i USA til behandling af herpes labialis, af den amerikanske licenstager Innocutis over for hudlæger og praktiserende læger. De første lovende salgstal blev rapporteret få uger efter lanceringen.

• Beslutning om at indstille udviklingen af bioterapien Amep® og i stedet øge fokus på Onxeos fremskredne strategiske programmer.

Regnskabsberetning

Den samlede omsætning i 3. kvartal 2014 er steget markant i forhold til samme periode i 2013.

Koncernomsætning – IFRS (EUR’000) 3. kvt. 2014 3. kvt. 2013

Ikke-tilbagevendende omsætning fra udlicenseringsaftaler 19.911 133

Tilbagevendende omsætning fra udlicenseringsaftaler 620 113

Øvrig omsætning 55 0

I ALT 20.586 246

• Den ikke-tilbagevendende omsætning er steget kraftigt som følge af milepælsbetalingen på USD 25 mio. fra Spectrum Pharmaceuticals forbundet med markedsføringstilladelsen for Beleodaq® samt upfront-betalingen fra Innocutis på USD 1,9 mio. som følge af leveringen af den første kommercielle batch af Sitavig®.

• Tilbagevendende omsætning afspejler modtagne royalties, herunder royalties på salg af Beleodaq® og Sitavig® på det amerikanske marked.

• Som resultat af fusionen og med lånet på EUR 10 mio. fra vores største aktionær Financière de la Montagne, som blev modtaget i juli, er likviditeten blev væsentligt forbedret og udgjorde EUR 20,7 mio. pr. 30. september 2014.

I løbet af 4. kvartal vil denne position blive yderligere styrket med milepælsbetalingen på USD 25 mio. fra Spectrum Pharmaceuticals og den anden milepæl på USD 1,25 mio. fra BPIFrance til understøttelse af udviklingen af Livatag® som led i NICE (Nano Innovation for Cancer)-konsortiet.

Ledelse

Nu hvor fusionsprocessen er endeligt afsluttet, forlader Per Samuelsson og Bo Jesper Hansen bestyrelsen pr. 7 november. Bo Jesper Hansen har gjort bestyrelsen opmærksom på en nyligt opstået potentiel interessekonflikt, som medfører, at han er nødt til at træde tilbage i overensstemmelse med principperne om god selskabsledelse. Per Samuelsson har anmodet om at fratræde bestyrelsen for at få mere tid til andre opgaver.

Bestyrelsen vil samtidig udvikle sig og tilføre ny ekspertise, særligt med henblik på at styrke de videnskabelige kompetencer i tråd med selskabets ambition om at blive globalt førende inden for lægemidler mod sjældne kræftsygdomme.

“Fusionen og integreringen af de to selskaber er nu gennemført, og hos HealthCap er vi overbeviste om, at Onxeo har de fornødne aktiver og medarbejdere til at opnå sin ambition og skabe høj værdi for sine aktionærer,” udtaler Per Samuelsson.

“Jeg vil gerne takke Bo Jesper og Per for deres støtte i fusionsprocessen og under den effektive implementering,” siger Patrick Langlois, bestyrelsesformand.

Perspektiver og kliniske udfordringer

Validive®: På baggrund af de positive fase II-resultater vil selskabet indlede forberedelserne til et fase III-studie til evaluering af behandlingseffekten af Validive®. Som følge af stoffets Fast Track-status i USA vil det være lettere at føre drøftelser med FDA, og selskabet planlægger at indsende ansøgning om det nye studie i løbet af 2015.

Beleodaq®: Efter den betingede markedsføringstilladelse som andenlinjebehandling af PTCL vil der blive indledt et fase III-studie sammen med Spectrum Pharmaceuticals for at bekræfte Beleodaqs behandlingseffekt og sikkerhed som førstelinjebehandling af PTCL både i USA og Europa. Selskabet og Spectrum Pharmaceuticals vil også undersøge andre mulige indikationer for yderligere at udnytte Beleodaqs potentiale.

Livatag®: Det femte møde i DSMB (Data Safety Monitoring Board) vil som planlagt blive afholdt i 4. kvartal 2014 for at evaluere tolerabiliteten af Livatag® hos næsten 35 % af det planlagte antal randomiserede patienter. DSMB har indtil videre hver gang enstemmigt anbefalet at fortsætte studiet uden ændringer baseret på en positiv vurdering af sikkerhedsdataene for Livatag®.

“De første måneder af Onxeos eksistens har været præget af gode og vigtige resultater for vores hovedprodukter. Beleodaq® er blevet registreret og lanceret på det amerikanske marked, og fase II-studiet med Validive® har vist positive resultater, som gør det muligt at fortsætte med fase III. I de kommende måneder bliver det næste vigtige skridt at planlægge de mest effektive udviklingsplaner for disse to produkter,” udtaler Onxeos administrerende direktør Judith Greciet.

“Med en forbedret likviditet, et styrket team, takket være fusionen med Topotarget, og en større og lovende pipeline har Onxeo igennem de seneste måneder styrket sin position med henblik på at blive en vigtig aktør inden for lægemidler til behandling af sjældne kræftsygdomme,” tilføjer hun.

Source: Onxeo